Trattare la maculopatia essudativa con una sola iniezione intravitreale è l’obiettivo a cui stanno lavorando da diversi anni alcuni gruppi di ricerca internazionali.
Oggigiorno i pazienti affetti da maculopatia essudativa devono aderire a una terapia iniettiva a base di anti-VEGF, che prevede di iniettare direttamente all’interno dell’occhio, mediante iniezione intravitreale, un farmaco in grado di contrastare il VEGF, il principale responsabile della proliferazione incontrollata dei vasi sanguigni patologici che causano il danno retinico e visivo tipico della patologia.
La terapia iniettiva con anti-VEGF presenta un elevato grado di sicurezza ed efficacia, tuttavia il dover ripetere le iniezioni a intervalli di tempo anche piuttosto frequenti (in media dalle 4 alle 8 settimane) comporta alti livelli di ansia e stress per i pazienti, oltre che un’ingente spesa per il sistema sanitario.
Oculisti e pazienti conoscono bene il peso psicologico ed economico della terapia a base di anti-VEGF e dati recenti hanno fatto emergere che più del 40% dei pazienti interrompe il trattamento iniettivo dopo i primi 3 anni, con gravi conseguenze sul loro visus.
La ricerca di nuove strategie terapeutiche in grado di contrastare l’effetto patologico della maculopatia essudativa in modo definitivo – o almeno per periodi molto lunghi – si è avvalsa delle tecniche di terapia genica, che prevedono di introdurre nelle cellule della retina del paziente un DNA terapeutico in grado di fornire tutte le istruzioni necessarie a produrre il farmaco anti-VEGF direttamente in loco.
L’introduzione del DNA terapeutico nelle cellule retiniche del paziente avverrebbe in un’unica somministrazione mediante iniezione intravitreale e la produzione di anti-VEGF all’interno dell’occhio eviterebbe di dover ricorrere alle iniezioni intravitreali di anti-VEGF o al limite di dovervi ricorrere con una frequenza estremamente limitata.
La terapia genica più promettente per la cura definitiva della maculopatia essudativa si chiama Ixo-vec (Ixoberogene Soroparvovec) ed è stata creata dalla Adverum Biotechnologies. Una volta iniettato, Ixo-vec dovrebbe garantire un effetto terapeutico efficace e duraturo in assenza di eventi avversi significativi.
Per questa nuova terapia genica sono stati eseguiti uno studio clinico di Fase I, denominato OPTIC, e uno studio clinico di Fase II, denominato LUNA, tutt’ora in corso.
I pazienti che hanno partecipato allo studio OPTIC sono rimasti quasi tutti indipendenti dalla terapia iniettiva per oltre 3 anni, un risultato estremamente incoraggiante. Il successivo studio LUNA mira a verificare se è possibile ottenere risultati migliori trattando i pazienti con dosi di farmaco più basse combinate con regimi profilattici potenziati. Questo studio intende valutare il dosaggio migliore di Ixo-vec e del regime profilattico con corticosteroidi somministrati localmente, con o senza prednisone orale, per stabilire i parametri dei successivi studi di Fase III.
A luglio scorso, in occasione dell’incontro annuale dell’American Society of Retinal Specialists (ASRS) a Stoccolma, sono stati presentati i primi dati dello studio LUNA, raccolti a 26 settimane dal suo inizio.
I dati hanno evidenziato che Ixo-vec possiede un buon profilo di sicurezza ed efficacia. La dose di farmaco impiegata, inferiore rispetto a quella dello studio OPTIC, ha comportato una minore infiammazione a parità di efficacia terapeutica, con il 100% dei pazienti esente da infiammazione post-trattamento o con infiammazione minima risolta con la profilassi prevista dallo studio. Il 76% dei pazienti è rimasto indipendente dalle iniezioni intravitreali di anti-VEGF conservando un’acuità visiva stabile e la terapia è risultata vantaggiosa anche per i pazienti precedentemente trattati con Vabysmo.
Ixo-vec rappresenta al momento l’opzione terapeutica più promettente per un cambio radicale nel trattamento dei pazienti con maculopatia essudativa.
La Adverum Biotechnologies comunicherà tra non molto i dati dello studio LUNA a 9 e 12 mesi. Se questi confermeranno i risultati a 26 settimane, per i pazienti con maculopatia essudativa potrebbe schiudersi la reale aspettativa di un farmaco in grado di preservare la loro visione a lungo termine senza dover dipendere in modo stringente dalle iniezioni intravitreali.
